CONSHOHOCKEN, Pa. – Madrigal Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:MDGL) bugün ABD Gıda ve İlaç Dairesi’nin (FDA) yetişkinlerde orta ila ileri derecede karaciğer fibrozisi ile seyreden alkolik olmayan steatohepatit (NASH) tedavisi için yeni bir ilaç olan Rezdiffra (resmetirom) için hızlandırılmış onay verdiğini duyurdu.
Bu, şimdiye kadar onaylanmış bir tedavi seçeneği bulunmayan bu durum için FDA onaylı ilk tedaviyi işaret etmektedir.
Diyet ve egzersizle birlikte kullanılacak olan Rezdiffra, orta ila ileri derecede karaciğer fibrozisi olan sirotik olmayan NASH hastalarında karaciğer fibrozisinin iyileştiğini ve NASH’ın çözüldüğünü gösteren Faz 3 çalışma sonuçlarına dayanarak onay aldı. Rezdiffra’nın reçete bilgilerinde tanı için karaciğer biyopsisi gerekmediğinin belirtilmesi dikkat çekicidir.
Biyopsi ile doğrulanmış NASH’li 1.759 hastanın dahil edildiği Faz 3 MAESTRO-NASH çalışması, 80 mg ve 100 mg dozlarında Rezdiffra’nın 52 haftalık tedaviden sonra plaseboya kıyasla NASH çözünürlüğünü ve fibrozisi önemli ölçüde iyileştirdiğini göstermiştir. Çalışma, Rezdiffra’nın klinik faydasını doğrulamak için bir sonuç denemesi olarak devam etmektedir ve bu da tam onaya yol açabilir.
Madrigal’in CEO’su Bill Sibold, onayın NASH alanı için tarihi bir an olduğunu ve 15 yılı aşkın bir araştırmanın sonucu olduğunu ifade etti. Şirket, fibrozu iyileştirmek ve siroza ilerlemeden önce NASH’ı çözmek için karaciğere yönelik bir tedavi sunarak NASH için tedavi paradigmasını değiştirmeyi hedefliyor.
Fatty Liver Foundation CEO’su Wayne Eskridge de onayı kutlayarak NASH topluluğuna yeni bir enerji getirme potansiyelinin altını çizdi.
Rezdiffra’nın Nisan ayında ABD’de satışa sunulması ve özel bir eczane ağı aracılığıyla dağıtılması bekleniyor. Madrigal, uygun hastalar için katkı payı desteği ve sigortası olmayanlar için bir hasta yardım programı da dahil olmak üzere sigorta ve satın alma zorluklarına yardımcı olmak için bir hasta destek programı oluşturmuştur.
Rezdiffra ile tedavi edilen hastalarda bildirilen en yaygın advers reaksiyonlar arasında ishal, bulantı, kaşıntı, karın ağrısı, kusma, kabızlık ve baş dönmesi yer alırken, ishal ve bulantı tipik olarak hafif ila orta şiddette olmuştur.
Madrigal, Rezdiffra’nın hızlandırılmış onayını tartışmak üzere bugün saat 17:15’te bir konferans görüşmesi düzenleyecek. Bu makale Madrigal Pharmaceuticals tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
